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过去十余年，核酸药物领域迎来了迅猛发展，以反义寡核苷酸（ASO）为代表的新分子正在不断拓展传统药物的作用边界，为罕见病、神经系统疾病、肝脏及代谢性疾病等领域带来新的治疗机遇。然而，从实验室的分子蓝图到