霍金登上Nature头条？“渐冻症”RNA疗法重大突破！全球首位患者治疗一年后仍照常工作

已收录文章摘要，完整内容可前往原文阅读。

一名患有罕见类型运动神经元病的男子，在成为全球首位接受针对其特定基因突变设计的定制药物治疗后，不仅症状得到改