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基因编辑有望为遗传性疾病提供一次性根治方案。CRISPR 系统中的核酸酶（DNA 切割酶，例如 Cas9）以及碱基编辑器（可将单个核苷酸转换成另一种碱基的酶），理论上能够纠正绝大多数致病变异；首款基于