2款创新药冲刺上市!一度活不过40岁,新一代疗法正为这些患者带来转机

学术经纬 2026年10月04日 查看原文

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编者按:杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗不仅是一场医药攻坚战,也折射出寡核苷酸等创新疗法的技术演进。吗啉代反义寡核苷酸(PMO)是治疗DMD的重要模式,相关偶联技术,如多肽-PMO偶联物(PPMO)、