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显性遗传病患者通常携带一个致病等位基因和一个正常等位基因，因此选择性抑制致病等位基因已成为一种具有吸引力的治疗思路。尽管凭借小核酸药物和基因编辑技术该策略已在部分疾病中取得理想疗效，然而，对于MYH7