Nat Biotechnol | 周英思/杨辉/谭国鹤/黄锦海等合作:smCRISPRa——基于紧凑型Cas12m的单AAV体内多重基因激活平台

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如果一种疾病的根源不是基因“出错”，而是基因“不够”，能否不改写DNA，只把内源基因的表达“调上去”？如果某个关键蛋白先天缺失，能否唤醒一个功能相近的“替补队员”？更进一步，能否只用一个病毒载体，同时