已收录文章摘要，完整内容可前往原文阅读。
一项近日发表在Cell的工作报道临床前和早期临床试验，使用腺相关病毒载体（AAV9 vector）基因编辑系统靶向肌肉组织（通过静脉注射）来治疗杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dy