被拒6个月,跨越近30年:一个“糟糕的主意”,如何走向FDA批准?

学术经纬 2026年09月07日 查看原文

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编者按:9月3日,美国FDA批准了反义寡核苷酸(ASO)疗法Zanvastro(zilganersen)上市,用于治疗儿童和成人亚历山大病(Alexander disease)患者。FDA新闻稿指出,