已收录文章摘要,完整内容可前往原文阅读。
编者按:9月3日,美国FDA批准了反义寡核苷酸(ASO)疗法Zanvastro(zilganersen)上市,用于治疗儿童和成人亚历山大病(Alexander disease)患者。FDA新闻稿指出,