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许多遗传疾病至今没有任何有效的治疗手段。从基因层面来看，部分遗传疾病患者会产生一类特殊的基因错误，也被称为无义突变。这种突变会在基因的编码序列中制造一个提前出现的终止信号。据统计，无义突变导致了约11