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编者按:过去十年,寡核苷酸疗法从早期的科学探索逐步发展为更成熟的治疗方式,从罕见的神经系统疾病到更常见的心血管代谢疾病,寡核苷酸疗法正在不断拓展疾病治疗的边界。同时,化学修饰和递送技术的突破让寡核苷酸