《科学》:打破“致命”突变!特殊方法让罕见病迎来治疗新希望
许多遗传疾病至今没有任何有效的治疗手段。从基因层面来看,部分遗传疾病患者会产生一类特殊的基因错误,也被称为无义突变。这种突变会在基因的编码序列中制造一个提前出现的终止信号。据统计,无义突变导致了约11
2026-08-31 18:15 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
许多遗传疾病至今没有任何有效的治疗手段。从基因层面来看,部分遗传疾病患者会产生一类特殊的基因错误,也被称为无义突变。这种突变会在基因的编码序列中制造一个提前出现的终止信号。据统计,无义突变导致了约11
2026-08-31 18:15 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:沙利度胺曾是酿成现代药物史上惨痛悲剧的分子,却因科学家对其机制的深入探索,逐渐成为分子胶药物研究的重要起点之一,这背后也折射出分子胶降解剂从偶然发现走向理性设计的发展趋势。在这一趋势的推动下,
2026-08-28 18:15 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
阿尔茨海默病(AD)最显著的特征之一,是患者的记忆功能会逐渐衰退。从疾病早期开始,患者大脑中的突触,也就是神经元之间传递信号的连接点,就在多个脑区大量丧失。突触的丢失会逐渐对记忆的形成、储存和提取造成
2026-08-28 18:15 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:阿尔茨海默病(AD)的治疗思路正在发生深刻变化。过去,药物开发更多聚焦于改善认知和精神行为症状;如今,随着疾病生物学研究不断深入,研发重点正逐步转向延缓甚至改变疾病进程。与之相伴的,是两条日益
2026-08-26 18:02 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
全球活到110岁及以上的人非常罕见,但科学家发现,这些“超级”百岁老人不仅活得久,大多还躲过了心血管疾病和癌症等老年常见病。换句话说,他们不只是长寿,免疫系统和心血管功能往往比实际年龄应有的状态更加年
2026-08-26 18:02 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:RAS长期以来被视为肿瘤药物研发中极具挑战性的靶点,而随着新一代RAS抑制剂不断取得临床进展,这一领域正加速迈入精准治疗的新阶段。与此同时,耐药问题也逐渐成为决定RAS靶向疗法能否带来持久获益
2026-08-25 18:35 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
抗衰以及健康老龄化是当下备受研究人员关注的热门方向,目前评估一种抗衰老策略是否有效,主要依赖动物实验或回顾性研究观察。但在人类身上,验证一种干预措施是否真正延缓衰老较为复杂,因为要在几十年后再来分析参
2026-08-25 18:35 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:自20世纪80年代HIV首次被分离以来,开发能够有效预防HIV感染的疫苗一直是全球科学界面临的重要挑战之一。HIV高度多变的包膜蛋白和复杂的糖基屏障,使其能够不断逃避免疫系统识别,而能够跨越这
2026-08-24 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
当我们运动时,骨骼肌会收缩,同时释放出多种信号分子。这些分子会被送往全身各处,协调脂肪、肝脏等器官做出反应。其中,L-β-氨基异丁酸(L-BAIBA)是近年来受到关注的肌肉分泌因子之一。过往研究已经知
2026-08-24 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
真正的答案,经得起反复叩问。在新药分子合成中,真正经得起检验的,不是一次成功的反应,而是一套经得起重复、经得起放大、经得起时间考验的可靠工艺。这,便是专业最朴素也最坚实的底色。几年前,一家正在开发甾体
2026-08-21 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
每当身体出现感染或损伤,免疫系统就会拉响警报,调动各路细胞消灭病原、修复创伤。这种快速反应会引发炎症,但也能保护机体健康——前提是细胞会“及时上岗、按时下班”。但随着年龄增长,人体内会积累一类“僵尸”
2026-08-21 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
多肽疗法已成为现代药物发现与开发中日益重要的治疗模式。从胰岛素和GLP-1受体激动剂,到用于肿瘤、代谢性疾病、感染性疾病和罕见病的疗法,多肽药物已在广泛适应症中展现出重要临床价值。如今,全球已有超过1
2026-08-20 18:05 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
日常生活中,大多数人都有过这样的体验:熬夜之后,第二天哪怕坐着不动,眼皮也会不受控制地打架。又或者,早上打起精神出门,但吃过午饭就开始犯困,困意在下午还会越来越强。这种随着清醒时间延长而不断增强的困意
2026-08-20 18:05 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
长期以来,中枢神经系统(CNS)药物的开发面临着独特挑战:血脑屏障的存在使得绝大多数药物难以进入中枢神经系统;神经网络的复杂性则使药物开发面临较高的脱靶风险。但如今,这一局面正在发生变化。随着一系列新
2026-08-18 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
阿尔茨海默病是常见的神经退行性疾病之一,其病理学特征主要表现为tau蛋白的异常缠结,以及β-淀粉样蛋白斑块的沉积。这些致病性蛋白的累积会逐渐损害神经元结构与功能,尤其对负责学习与记忆的突触连接造成显著
2026-08-18 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:中枢神经系统(CNS)疾病因其病理机制的高度复杂性与血脑屏障的天然阻隔,长期以来是药物研发的重大难点。面对代谢与细胞稳态失衡,以及血脑屏障带来的递送障碍等挑战,前沿研究呈现出新动向:靶点探索向
2026-08-17 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
疟疾是由疟原虫通过蚊虫叮咬传播的急性寄生虫病,以周期性发热、贫血和多器官损害为主要特征。据世界卫生组织统计,全球每年仍有超过60万人因此丧生,其中非洲大陆是疾病负担最重的地区。随着抗疟药物耐药性问题日
2026-08-17 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:从直接抑制蛋白功能,到利用细胞自身的降解机制清除疾病相关分子,“靶向降解”正在为传统上难以成药的靶点打开新的研发空间。围绕靶向蛋白降解(TPD)这一新兴治疗模式,药明康德生物学业务平台(WuX
2026-08-13 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
癌细胞表面覆盖着一层由糖蛋白和糖脂构成的致密结构,也被称为糖萼。这层结构不仅是细胞膜的重要组成部分,更在肿瘤免疫逃逸中扮演着关键角色。然而,科学界并不完全清楚促使癌细胞增厚这层“屏障”的具体机制。近日
2026-08-13 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
过去几年,分子胶正逐渐成为药物发现的重要方向。与传统小分子不同,分子胶不需要占据蛋白结合口袋来发挥作用。这种独特的机制将大量过去认为“不可成药”靶点拉入可治疗范畴,也让分子胶的发现之路面临诸多挑战。由
2026-08-11 11:32 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
生长分化因子15(GDF15)是一种内分泌激素,能够通过抑制食欲来降低体重。2023年,加拿大麦克马斯特大学(McMaster University)大学的王冬冬等在《自然》(Nature)上发表研究
2026-08-11 11:32 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
2026年5月,美国FDA批准了首款蛋白降解靶向嵌合体疗法,标志着一种全新药物类型正式问世。这类药物所基于的理念,曾一度被认为过于激进:药物不再只是抑制致病蛋白的活性,而是可以将其从细胞中选择性清除。
2026-08-10 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
科学家们研究疾病时,常常会借助模式动物来理解基因或特定分子的变化以及运作方式,例如果蝇、线虫、小鼠就是常见的模式动物。除此之外,狨猴也逐渐成为医学研究中重要的模式动物之一。与小鼠相比,狨猴与人类的亲缘
2026-08-10 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:2014年,靶向CD19和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白blinatumomab获得美国FDA批准,开启了双特异性抗体走向临床应用的重要篇章。此后,双抗技术逐渐从血液恶性肿瘤拓展至实体瘤:靶向
2026-08-07 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
长久以来,神经科学家认为大脑存在一个独特的免疫系统。例如,它拥有自己的专属免疫细胞——小胶质细胞,这些细胞在胚胎时期就已定居在大脑内,会终生实现自我更新,与身体其他部位的免疫系统几乎毫无关联。然而,近
2026-08-07 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
过去几十年间,药物发现的方式发生了深刻变化。组合化学的兴起,使研究人员能够在短时间内合成海量分子;高通量筛选(HTS)和DNA编码化合物库(DEL)等技术的演进,则不断改写药物筛选的效率与规模。随着越
2026-08-06 18:02 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
自人类基因组计划完成以来,科学家们已经发现了大量与癌症发生、发展相关的突变。然而,从发现这些“靶点”到开发出靶向药物,中间仍存在着巨大的鸿沟。研究人员首先需要借助实验室中的细胞工具来验证这些靶点,再开
2026-08-06 18:02 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
卵巢癌是女性生殖系统最致命的恶性肿瘤之一。目前,临床上普遍采用铂类化疗药物治疗卵巢癌。然而,大部分患者在治疗后会出现复发,且癌细胞会在腹腔内广泛扩散、转移,约90%的卵巢癌死亡病例与这种癌转移相关。最
2026-08-04 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
在人类基因组的23对染色体中,X染色体显得格外特殊。它不仅携带着决定生物性别的关键基因,还隐藏着一个困扰科学界近30年的谜题:为什么X染色体上聚集着异常大量的L1逆转座子?这种被称为“跳跃基因”的DN
2026-08-03 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:“让天下没有难做的药,难治的病”,是初心,更是愿景。自成立以来,药明康德步履不停:从一间实验室,到覆盖亚洲、欧洲和北美的全球网络。从早期的化学合成服务,到贯穿研究(R)、开发(D)和生产(M)
2026-07-31 18:02 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容