2款创新药冲刺上市!一度活不过40岁,新一代疗法正为这些患者带来转机
编者按:杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗不仅是一场医药攻坚战,也折射出寡核苷酸等创新疗法的技术演进。吗啉代反义寡核苷酸(PMO)是治疗DMD的重要模式,相关偶联技术,如多肽-PMO偶联物(PPMO)、
2026-10-04 18:00 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗不仅是一场医药攻坚战,也折射出寡核苷酸等创新疗法的技术演进。吗啉代反义寡核苷酸(PMO)是治疗DMD的重要模式,相关偶联技术,如多肽-PMO偶联物(PPMO)、
2026-10-04 18:00 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
抗生素能对抗感染,但也会"误伤"肠道中数以千计的有益菌,让原本平衡的肠道菌群陷入混乱。一些人可能在抗生素治疗后容易拉肚子、肚子胀,这就是肠道菌群被打破后的反应。长期以来,科学家已经知道抗生素会降低肠道
2026-10-04 18:00 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:自上世纪60年代左旋多巴问世以来,多巴胺替代策略一直是帕金森病治疗的支柱。然而随着治疗需求的提升,帕金森病领域始终在等待新机制疗法的到来。日前,FDA官网显示,艾伯维(AbbVie)的D1/D
2026-09-29 18:02 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
胃癌是全球最致命的癌症之一,它的一类主要致病因素早已明确,即幽门螺杆菌的慢性感染。目前全球约一半人口携带这种细菌,尽管多数人没有症状,但部分感染者会逐渐发展出慢性胃炎,胃黏膜出现异常增殖和结构改变,最
2026-09-29 18:02 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:近日,美国FDA批准Elevar Therapeutics开发的高选择性、不可逆FGFR2抑制剂Lyrfigtu(lirafugratinib)上市,用于治疗既往接受过治疗、携带FGFR2基因
2026-09-28 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
脂肪组织是身体的能量仓库,可以根据个体状态来储存或释放能量。为了维持代谢平衡,脂肪组织还驻扎着大量免疫细胞,例如 2 型先天性淋巴样细胞(ILC2)可通过释放信号分子来维持代谢并抑制炎症,防止组织中的
2026-09-28 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
在新药研发的漫长旅程中,时间已成为决定成败的关键变量。对于一家正在开发创新疗法的公司而言,能否在正确的时间抵达关键里程碑,不仅关乎分子的命运,更直接决定了能否尽早为病患带来希望与生机。一家生物技术公司
2026-09-23 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
化疗是清除癌细胞的策略之一,但化疗在杀死快速分裂的肿瘤细胞的同时,也会伤害健康组织,带来脱发、恶心、免疫力下降等严重副作用。更棘手的是,肿瘤内部细胞组成复杂,部分癌细胞会逐渐对药物产生耐药性,导致治疗
2026-09-23 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
过去十余年,核酸药物领域迎来了迅猛发展,以反义寡核苷酸(ASO)为代表的新分子正在不断拓展传统药物的作用边界,为罕见病、神经系统疾病、肝脏及代谢性疾病等领域带来新的治疗机遇。然而,从实验室的分子蓝图到
2026-09-21 18:00 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
人类与HIV的对抗,已经持续了数十年。目前,抗逆转录病毒疗法(ART)将艾滋病变成了一种可控的慢性病,但它无法真正治愈疾病。患者必须每天服药,一旦停药,潜伏在免疫细胞中的病毒库就可能“复活”。科学家一
2026-09-21 18:00 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
随着化学修饰与递送技术的日趋成熟,RNAi疗法正迎来从“单点精准靶向”向“多点协同调控”的升级。在这一创新浪潮中,二价双靶点siRNA(divalent dual-targeting siRNA)凭借
2026-09-20 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
“怀孕后总想吃点什么”是许多准妈妈的共同体验。尤其是巧克力、炸鸡、冰淇淋这些食物在孕期的吸引力会变得格外强,即使自己明明知道不健康,可嘴里就是停不下来。这真的是毅力问题,还是身体里有什么在悄悄改写了孕
2026-09-20 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:新一代减重疗法关注的不再只是减重幅度。在减少脂肪的同时尽可能保存甚至增加具有正常功能的肌肉,也已成为研发的重要方向。近期FDA的一项新药批准再次让这一领域受到关注。9月11日,美国FDA批准S
2026-09-18 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
吸烟长期被视为肺癌发生的重要风险因素之一。然而近年数据显示,不吸烟人群中肺癌确诊比例正在上升,部分病例呈现明显的家族聚集性。不过此前,与这一现象相关的特定基因变异一直未能确认。近日,丹娜法伯癌症研究院
2026-09-18 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:9月8日,阿斯利康(AstraZeneca)公布了靶向白介素-33(IL-33)的抗体tozorakimab治疗慢性阻塞性肺疾病(慢阻肺病,COPD)的两项3期研究的完整结果,相关数据同步发表
2026-09-16 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
当我们入睡时,大脑也从清醒状态悄然转入睡眠状态。这个过程看似自然,背后却藏着一个谜题:究竟是哪个区域推动大脑进入睡眠状态的?传统观点认为,专门参与控制睡眠与清醒切换的脑区负责发出信号,而参与感知、思考
2026-09-16 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:抗体偶联药物(ADC)是当下肿瘤药物研发领域最具活力的方向之一。随着ADC技术持续迭代与临床应用的快速拓展,ADC耐药问题已经成为限制ADC长期治疗效果的重要因素。围绕这一挑战,药明康德生物学
2026-09-14 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
一旦癌细胞萌发,免疫系统便会迅速启动,试图将其清除,其中反应最快的信使之一就是干扰素(IFN)。这类促炎信号蛋白能招募T细胞、B细胞等免疫细胞,是抗癌反应中关键的一环。但科学家发现了一个令人困惑的现象
2026-09-14 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:9月12日至15日,2026年世界肺癌大会(WCLC 2026)将在韩国首尔举行。作为全球胸部肿瘤领域最受关注的学术会议之一,WCLC的主席研讨会(Presidential Symposium
2026-09-11 18:08 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
胰腺癌因其发展迅速和治疗难度极大被称为"癌症之王"。据相关研究数据统计,胰腺癌患者的5年生存率不足10%。一些研究显示,胰腺癌的肿瘤微环境里往往缺少能杀伤癌细胞的细胞毒性T细胞,即便有也常处于被压制的
2026-09-11 18:08 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:癌症疫苗长期被视为肿瘤免疫治疗领域极具吸引力、也极具挑战性的研发方向之一。2026年8月,默沙东(MSD)与Moderna宣布,双方联合开发的个体化mRNA癌症疫苗intismeran aut
2026-09-09 18:02 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
重度抑郁症(MDD)以持续的情绪低落、兴趣减退为核心症状,但其影响往往不止于情绪层面。研究显示,在抑郁症患者承受的整体疾病负担中,超过三分之一来自身体其他系统的疾病,这类现象被称为“躯体共病”。长期以
2026-09-09 18:02 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
编者按:9月3日,美国FDA批准了反义寡核苷酸(ASO)疗法Zanvastro(zilganersen)上市,用于治疗儿童和成人亚历山大病(Alexander disease)患者。FDA新闻稿指出,
2026-09-07 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
T细胞是人体免疫系统的"防御部队",专门识别并清除外来或感染的细胞。但在阿尔茨海默病(AD)患者的大脑中,T细胞数量远高于健康大脑,尤其是一类具有杀伤作用的CD8+ T细胞明显更多。一些研究分析显示,
2026-09-07 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
提到"抗氧化",很多人会想到保健品和护肤品的一些宣传点,比如宣称某成分可以帮助应对氧化自由基,帮助抗衰等作用。其中,一类被称为活性氧(ROS)的分子,就常被贴上"有害"的标签。从科学角度来看,的确有不
2026-09-05 16:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
一周前,Revolution Medicines的泛RAS抑制剂Rasonque(daraxonrasib)获美国FDA批准,用于治疗特定转移性胰腺腺癌患者。9月2日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)
2026-09-04 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
近日,清华大学生命学院的刘万里教授团队在Nature Reviews Immunology(NRI)发表题为“Epigenetic regulation of B cell tolerance and
2026-09-04 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
从20世纪40年代可的松(cortisone)在类风湿性关节炎治疗中惊艳亮相,到口服避孕药的诞生改变无数人的生活——被《经济学人》(The Economist)杂志评为20世纪科学与技术伟大的进步之一
2026-09-03 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
过往一些研究提示,减少食物摄入可以延缓衰老、延长寿命,但要求一个人长期少吃在现实中执行难度并不低。为此,科学家一直在寻找能模拟热量限制效果的"捷径"。近年来兴起的胰高血糖素样肽-1(GLP-1)类药物
2026-09-03 18:01 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容
长期以来,科学家对衰老的理解主要集中在分子层面,比如端粒缩短、基因甲基化等变化,并据此开发出"分子衰老时钟"来预测一个人的生理年龄。但器官的物理结构,包括细胞、血管和细胞外基质的排列组合,究竟是怎样随
2026-09-01 18:33 · 摘要已收录,可打开文章获取原文内容